浅析中国基因工程药物的应用及发展状况

来源:现代养生下半月
关键字:基因工程,基因工程药物,干扰素,白介素
发布时间:2014-08-30 12:51

　　【摘　要】基因工程药物在临床上得到广泛应用，有的已成为具有良好作用的常规药物。本文就基因工程药物、基因工程药物应用、现状和发展前途等进行简单的介绍，随着基因工程药物的不断研发应用，在临床治疗中会日益发挥举足轻重的作用，为临床医学事业的发展带来了成就。

　　【关键词】基因工程；基因工程药物；干扰素；白介素

　　基因工程制药开创了制药工业的新纪元，基因工程新药物、诊断试剂和具有高度特异性的基因工程蛋白质药物的问世，不仅改变制药工业的产品结构，而且使疾病治疗更有效。

　　1 基因工程药物

　　基因工程药物，是根据人们的愿望设计的基因，在体外剪切组合，并和载体DNA连接，然后将载体导入靶细胞(微生物、哺乳动物细胞或人体组织靶细胞)，使目的基因在靶细胞中得到表达，再将表达的目的蛋白质纯化及做成制剂，从而成为蛋白类药物或疫苗[1]。基因工程药物的本质是蛋白质，若目的基因直接在人体组织靶细胞表达，就称为基因治疗。

　　利用基因工程技术生产药品的优点在于：大量生产过去难以获得的生理活性物质和多肽；挖掘更多的生理活性物质和多肽；改造内源生理活性物质；可获得新型化合物，扩大药物筛选[2]。

　　2 部分基因工程药物的应用

　　基因工程技术最成功的是用于生物治疗的新型药物的研制，已有近50种基因工程药物投入市场，产生了巨大的社会和经济效益。生物技术用于疾病的预防和疑难病症的治疗已经成为现实。基因工程药物主要为以下几个系列[3]：

　　干扰素系列(IFN)是一类具有广谱抗病毒活性的蛋白质，可分为IFN-α、IFN-β、IFN-γ3种干扰素。干扰素具有很强的生物活性，主要表现在[4]：抗病毒作用、抗肿瘤作用、免疫调节作用三个方面。

　　白介素系列：白细胞介素是非常重要的细胞因子家族，现在得到承认的成员已达15个；它们在免疫细胞的成熟、活化、增殖和免疫调节等过程中均发挥重要作用，此外它们还参与机体的多种生理及病理反应。

　　集落刺激因子类药物(CSF)：根据作用对象，可分为粒细胞-CSF，巨噬细胞-CSF及多集落刺激因子。

　　3 中国基因工程药物的现状

　　基因工程制药有便于大规模生产、利润高、生产工艺简单、人力投入少、无污染、生产周期短等优点，因此在医药市场的比例也将会日益提升。基因药物同时具有高投入、高收益、高风险、长周期的特征[5]。

　　1989年重组人干扰素α1b获批准标志着我国生产基因工程药物实现了零突破。我国已批准上市的基因工程药物有：重组人干扰素α1b、碱性成纤维细胞生长因子（bFGF）和重组人表皮生长因子（EGF）、治疗乙型和丙型病毒性肝炎的α2a和α2b干扰素、治疗类风湿的γ-干扰素、用于癌症辅助治疗的白细胞介素-2、粒细胞集落刺激因子（G-CSF）和粒细胞巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）、溶栓药物链激酶（SK）以及重组人胰岛素、重组人生长激素等。

　　目前，真正以生物工程制药作为主营业务的医药领域极少，只有天坛生物、金花股份、复星实业、海王生物等几家，其余大部分公司以传统医药生产为主。这些公司中不少是通过兼并重组迈向生物制药领域的。这些企业主要分布在一些经济发达的省、市和经济开发区，如北京、上海、深圳等。

　　4 中国基因工程药物产业存在的问题

　　中国生物医药产业虽然发展较快，但也存在研制开发力量薄弱，技术水平落后，项目重复建设，企业规模小，设备落后等严重问题，这些因素直接制约了科研机构开发新药的能力。目前国内基因工程药物大多数是仿制而来，盲目的单一药品多家重复生产将有可能导致恶性竞争，致使中国生产基因工程药物的公司总销售额很低。

　　5 中国基因工程制药行业发展趋势

　　基因工程制药是本世纪增长最快的行业，因其治疗的有效性及安全性，基因工程药物将占更大的比重。结合生物技术的发展趋势和目前市场上基因工程药物的种类分布，中国基因工程药物的发展方向大致如下：

　　1)开发针对肿瘤、心血管系统、艾滋病等重大疾病的基因工程药物。

　　2)重点开发乙肝基因疫苗与单克隆抗体诊断试剂。

　　3)开发抗肿瘤靶向药物，提高肿瘤药物的导向性。

　　4)研发人源化的单克隆抗体，降低免疫排斥。

　　5)研发血液替代品，减少病原体污染。

　　6)重视中国基因工程药物的下游技术，特别是一些大规模生产技术、表达体系及工程细胞系的构建。

　　个人认为，基因工程制药的发展尚需业内各方共同努力，具体如下：